الهيئة الفيدرالية لمراقبة الأدوية تقيد بشدة الموافقة على دواء مرتبط بوفاة مراهقين اثنين

أدت علاجات الجينات الجديدة لمرض ضمور العضلات دوشين إلى مضاعفات خطيرة في الكبد لدى بعض المرضى، مما دفع الجهات التنظيمية إلى إعادة تقييم استخدامها لدى المرضى الأصغر سنًا. وفقًا لتقرير حديث، أظهرت التجارب السريرية أن العلاج بالجينات، الذي يهدف إلى تصحيح الطفرات الجينية المسببة لمرض ضمور العضلات دوشين، قد أدى إلى ردود فعل سلبية غير متوقعة لدى بعض المرضى.

وقد أعلنت شركة “سرجن” (Sarepta)، وهي شركة أدوية متخصصة في علاج الأمراض النادرة، عن نتائج غير مرضية لتجربة سريرية لعلاجها بالجينات، حيث تم الإبلاغ عن حالات تسمم كبدي حاد لدى بعض المشاركين. وقد أدت هذه النتائج إلى قيام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بمراجعة سلامة العلاج بالجينات لمرض ضمور العضلات دوشين.

العلاج بالجينات لمرض ضمور العضلات دوشين

مرض ضمور العضلات دوشين هو مرض وراثي نادر يسبب ضمورًا تدريجيًا في العضلات، ويؤثر بشكل رئيسي على الأطفال الذكور. وقد ظهر العلاج بالجينات كأحد الحلول الواعدة لعلاج هذا المرض، حيث يهدف إلى إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا المريض.

ومع ذلك، فقد كشفت التجارب السريرية الأخيرة عن مخاطر محتملة لهذا العلاج، حيث أظهرت بعض الحالات تسممًا كبديًا حادًا. وقد أرجعت بعض الدراسات هذه المضاعفات إلى الاستجابة المناعية للعلاج بالجينات.

الآثار المترتبة على استخدام العلاج بالجينات

أثارت النتائج السلبية للتجارب السريرية مخاوف بشأن سلامة العلاج بالجينات لمرض ضمور العضلات دوشين، خاصة لدى المرضى الأصغر سنًا. وقد دعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الشركات المصنعة إلى إعادة تقييم بروتوكولات التجارب السريرية وضمان سلامة المرضى.

وفي الوقت نفسه، يواصل الباحثون العمل على تحسين تقنيات العلاج بالجينات وتقليل المخاطر المحتملة. وقد تم اقتراح عدة استراتيجيات لتحسين سلامة العلاج، بما في ذلك تعديل جرعات العلاج وتحسين طرق التسليم.

الآفاق المستقبلية للعلاج بالجينات

على الرغم من التحديات التي واجهها العلاج بالجينات لمرض ضمور العضلات دوشين، يظل الأمل قائمًا في أن تقدم هذه التقنية علاجات فعالة للمرضى. وتتوقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن يتم استكمال المراجعة الحالية في غضون الأشهر القليلة المقبلة.

سيتم النظر في نتائج المراجعة بعناية من قبل الأوساط الطبية والبحثية، حيث ستحدد الخطوات التالية لاستخدام العلاج بالجينات في علاج مرض ضمور العضلات دوشين. ومن المتوقع أن يتم الإعلان عن قرار نهائي بشأن استخدام العلاج بالجينات لدى المرضى الأصغر سنًا في المستقبل القريب.