يرتفع أسهم Ionis على إدارة الأغذية والعقاقير (EMA) لزيادة جرعة المخدرات SMA
Investing.com – ارتفعت أسهم Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ 🙂 بنسبة 7 ٪ اليوم بعد أن أعلنت الشركة أن الوكالات التنظيمية في الولايات المتحدة وأوروبا قد قبلت تطبيقات جرعة أعلى من دواء ضمور العضلات الشوكية (SMA) ، Nusinersen.
تقوم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الآن بمراجعة تطبيق الدواء الجديد التكميلي (SNDA) لـ Nusinersen ، والذي يتضمن نظام تحميل أسرع وجرعة صيانة أعلى من العلاج المعتمد حاليًا. يمثل الإعلان تقدمًا محتملاً لرعاية SMA وقد تم استلامه بشكل إيجابي من قبل السوق.
ذكرت Biogen Inc. (NASDAQ 🙂 ، التي رخصت حقوق Nusinersen من Ionis Pharmaceuticals ، أن النظام الجديد يمكن أن يقدم فوائد ذات معنى للمرضى. تتكون الجرعة الأعلى من جرعة 50 ملغ تُدار 14 يومًا ، تليها جرعة صيانة 28 ملغ كل أربعة أشهر. هذا على عكس نظام 12 ملغ المعتمد من Spinraza ، اسم العلامة التجارية التي بموجبها يتم تسويق Nusinersen حاليًا في أكثر من 71 دولة.
تعتمد تطبيقات نظام الجرعات المحدثة على نتائج من الدراسة المخصصة ، وهي تجربة المرحلة 2/3 مصممة لتقييم السلامة والتحمل وفعالية الجرعة العليا من Nusinersen. شملت الدراسة 145 مشاركًا في مختلف الفئات العمرية وأنواع SMA في حوالي 42 موقعًا في جميع أنحاء العالم. أظهر الجزء المحوري من الدراسة أن نظام الجرعة الأعلى قد مكن فوائد سريرية ذات مغزى مع الحفاظ على ملف تعريف السلامة بما يتوافق مع نظام 12 ملغ المعتمد.
كان Spinraza علاجًا أساسيًا في SMA ، حيث عولج أكثر من 14000 شخص في جميع أنحاء العالم. يعمل الدواء عن طريق زيادة كمية بروتين الخلايا العصبية الحركية (SMN) ذات الطول الكامل ، وهو أمر بالغ الأهمية للحفاظ على صحة الخلايا العصبية الحركية. تم تقديم Spinraza مباشرة في الجهاز العصبي المركزي ، وقد أظهرت فعالية مستدامة وملف سلامة راسخ.
تشير استجابة السوق الإيجابية للقبول التنظيمي إلى ثقة المستثمر في احتمال وجود نظام جرعة أعلى لتوسيع تأثير الدواء على علاج SMA. مع تطور عملية المراجعة ، سيقوم أصحاب المصلحة في مجتمع SMA ومستثمري Ionis Pharmaceuticals بمراقبة التقدم بشكل وثيق.
تم إنشاء هذا المقال بدعم من الذكاء الاصطناعي ومراجعته من قبل محرر. لمزيد من المعلومات ، راجع T&C.