Ascendis Pharma: إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار YORVIPATH (Palopegteriparatide) باعتباره العلاج الأول والوحيد لقصور الغدة جار الدرقية لدى البالغين

أعلنت شركة Ascendis Pharma A/S (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز: NASDAQ:) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على عقار YORVIPATH® (بالوبيجتريباراتيد؛ تم تطويره تحت اسم TransCon PTH) لعلاج قصور الغدة جار الدرقية لدى البالغين. عقار YORVIPATH هو عقار أولي لهرمون الغدة جار الدرقية (PTH(1-34))، يتم إعطاؤه مرة واحدة يوميًا، وهو مصمم لتوفير التعرض المستمر لهرمون الغدة جار الدرقية المفرز على مدار فترة الجرعة التي تبلغ 24 ساعة. قصور الغدة جار الدرقية هو مرض غدي نادر يحدث بسبب مستويات غير كافية من هرمون الغدة جار الدرقية الذي يؤثر على أعضاء متعددة ويؤثر على ما يقدر بنحو 70.000 إلى 90.000 شخص في الولايات المتحدة.

قال جان ميكلسن، رئيس شركة أسينديس فارما والرئيس التنفيذي لها: “إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على منتجنا الثاني من ترانس كون، YORVIPATH، تعكس قيمنا وتفانينا في اتباع العلم لمساعدة المرضى، فضلاً عن التزامنا الثابت خلال السنوات الماضية بتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة لمجتمع قصور الغدة الجار درقية في الولايات المتحدة”. “نحن ممتنون للغاية للمرضى والأطباء والمدافعين عن حقوق الإنسان لمساهماتهم العديدة في هذا الإنجاز المهم”.

عند الإطلاق، تخطط Ascendis لتقديم مجموعة من الخدمات للمرضى لـ YORVIPATH من خلال برنامج Ascendis Signature Access Program (ASAP) في الولايات المتحدة، بما في ذلك الدعم في رحلة العلاج وبرامج المساعدة المالية للمرضى المؤهلين.

قالت باتي كيتنج، المديرة التنفيذية لجمعية قصور الغدة جار الدرقية: “إن موافقة إدارة الغذاء والدواء على عقار YORVIPATH تشكل إنجازًا مهمًا للغاية لمجتمعنا. ونحن ممتنون لأن خطورة حالتنا قد تم فهمها وسماع أصواتنا. ونتطلع إلى الحصول على خيار العلاج الجديد هذا لمساعدتنا على تجاوز حدود ومخاطر العلاج التقليدي”.

استندت إدارة الغذاء والدواء في موافقتها على YORVIPATH على مراجعتها للحزمة السريرية لـ TransCon PTH (بالوبيجتيريباراتيد) المقدمة مع طلب الدواء الجديد للشركة، بما في ذلك البيانات من تجارب PaTH Forward العالمية للمرحلة 2 وPaTHway للمرحلة 3.

قالت الدكتورة لين كولمير، أخصائية الغدد الصماء في مركز سبوكان لهشاشة العظام والغدد الصماء، ورئيسة المجلس الاستشاري الطبي لجمعية قصور الغدة جار الدرقية، والمحققة في تجربة باثواي: “إن عواقب قصور الغدة جار الدرقية على صحة ونوعية حياة مرضانا يمكن أن تكون مدمرة للغاية. إن القدرة على معالجة السبب الكامن وراء هذا المرض أمر بالغ الأهمية وسوف يشكل تقدمًا مهمًا لمرضانا الذين يعانون من قصور الغدة جار الدرقية”.

وتستكمل شركة Ascendis تصنيع المنتج التجاري للسوق الأمريكية وتتوقع أن يتوفر العرض الأولي في الربع الأول من عام 2025. بالإضافة إلى ذلك، تخطط Ascendis لطلب موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتسويق المنتج المصنع الحالي، والذي إذا تمت الموافقة عليه، يمكن طرحه في الولايات المتحدة في الربع الرابع من عام 2024.

معلومات حول المؤتمر الهاتفي والبث عبر الويب
ستستضيف شركة Ascendis مكالمة لمراجعة موافقة إدارة الغذاء والدواء يوم الاثنين 12 أغسطس 2024، الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي / 5:00 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ. يمكن لأولئك الذين يرغبون في المشاركة الوصول إلى البث المباشر على الويب هناأو قم بالتسجيل مسبقًا للمؤتمر الهاتفي هناسيكون رابط البث المباشر متاحًا أيضًا في قسم المستثمرين والأخبار بموقع Ascendis Pharma على الويب على https://investors.ascendispharma.comسيتم توفير إعادة بث الحدث على هذا القسم من موقع Ascendis Pharma الإلكتروني بعد وقت قصير من انتهاء الحدث لمدة 30 يومًا.

المعلومات التالية مخصصة لجمهور الولايات المتحدة فقط:

معلومات هامة حول سلامة دواء YORVIPATH (بالوبيجتريباراتيد)

دواعي الاستعمال والقيود المفروضة على الاستخدام
يُستخدم دواء YORVIPATH (بالوبيجتيريباراتيد) لعلاج قصور الغدة جارة الدرقية عند البالغين.

• لم تتم دراسة YORVIPATH لعلاج قصور الغدة جار الدرقية الحاد بعد الجراحة.
• تم تقييم مخطط المعايرة الخاص بـ YORVIPATH فقط لدى البالغين الذين حققوا أولاً كالسيوم مصل مصحح بالألبومين بما لا يقل عن 7.8 مجم / ديسيلتر باستخدام الكالسيوم وعلاج فيتامين د النشط.

معلومات هامة حول السلامة (تابع)

موانع الاستعمال
يُمنع استخدام YORVIPATH في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية الشديد للبالوبيجتريباراتيد أو لأي من مكوناته. وقد لوحظت تفاعلات فرط الحساسية، بما في ذلك الحساسية المفرطة والوذمة الوعائية والشرى، مع نظائر هرمون الغدة جار الدرقية (PTH).

التحذيرات والاحتياطات
خطر حدوث تغييرات غير مقصودة في مستويات الكالسيوم في المصل فيما يتعلق بعدد الحقن اليومية
استخدم حقنة واحدة فقط من YORVIPATH لتحقيق الجرعة اليومية الموصى بها. يؤدي استخدام حقنتين من YORVIPATH لتحقيق الجرعة اليومية الموصى بها إلى زيادة تباين الجرعة الإجمالية المقدمة، مما قد يتسبب في حدوث تغييرات غير مقصودة في مستويات الكالسيوم في المصل، بما في ذلك فرط كالسيوم الدم ونقص كالسيوم الدم.

فرط كالسيوم الدم الخطير
تم الإبلاغ عن أحداث خطيرة من فرط كالسيوم الدم تتطلب دخول المستشفى مع YORVIPATH. يكون الخطر أعلى عند بدء أو زيادة جرعة YORVIPATH ولكن قد يحدث في أي وقت. قم بقياس الكالسيوم في المصل بعد 7 إلى 10 أيام من أي تغيير في الجرعة أو في حالة وجود علامات أو أعراض لفرط كالسيوم الدم، وكل 4 إلى 6 أسابيع على الأقل بمجرد الوصول إلى جرعة الصيانة. عالج فرط كالسيوم الدم إذا لزم الأمر. إذا كان كالسيوم المصل المصحح بالألبومين أكبر من 12 مجم / ديسيلتر، فامتنع عن YORVIPATH لمدة 2-3 أيام على الأقل. لفرط كالسيوم الدم الأقل خطورة، اضبط جرعة YORVIPATH وفيتامين د النشط و/أو مكملات الكالسيوم.

نقص الكالسيوم في الدم الخطير
تم ملاحظة حدوث حالات خطيرة من نقص الكالسيوم في الدم مع منتجات هرمون الغدة جار الدرقية، بما في ذلك يورفيباث. ويزداد الخطر إلى أعلى حد عند التوقف المفاجئ عن تناول يورفيباث، ولكن قد يحدث في أي وقت، حتى في المرضى الذين كانوا يتناولون جرعات ثابتة من يورفيباث. قم بقياس الكالسيوم في المصل بعد 7 إلى 10 أيام من أي تغيير في الجرعة أو في حالة ظهور علامات أو أعراض نقص الكالسيوم في الدم، وكل 4 إلى 6 أسابيع على الأقل بمجرد الوصول إلى الجرعة اللازمة. عالج نقص الكالسيوم في الدم إذا لزم الأمر، واضبط جرعة يورفيباث وفيتامين د النشط و/أو مكملات الكالسيوم في حالة حدوث نقص الكالسيوم في الدم.

المخاطر المحتملة للإصابة بسرطان العظام
يُعد عقار YORVIPATH نظيرًا لهرمون الغدة جار الدرقية. وقد تم الإبلاغ عن زيادة في حدوث ساركوما العظام (ورم خبيث في العظام) لدى ذكور وإناث الفئران المعالجة بنظائر هرمون الغدة جار الدرقية، بما في ذلك عقار تيريباراتيد. ويعتمد حدوث ساركوما العظام لدى الفئران على جرعة تيريباراتيد أو هرمون الغدة جار الدرقية ومدة العلاج. وقد تم الإبلاغ عن ساركوما العظام لدى المرضى المعالجين بعقار تيريباراتيد في مرحلة ما بعد التسويق؛ ومع ذلك، لم يتم ملاحظة زيادة خطر الإصابة بساركوما العظام في الدراسات الرصدية لدى البشر. وهناك بيانات محدودة لتقييم خطر الإصابة بساركوما العظام بعد مرور عامين على استخدام عقار تيريباراتيد.

لا يُنصح باستخدام YORVIPATH للمرضى المعرضين لخطر الإصابة بسرطان العظام، مثل المرضى الذين يعانون من:

• عظام مشاشية مفتوحة. لا يتم اعتماد YORVIPATH في المرضى الأطفال.

• أمراض العظام الأيضية غير قصور الغدة جارة الدرقية، بما في ذلك مرض باجيت الذي يصيب العظام.

• ارتفاعات غير مبررة في الفوسفاتيز القلوية.

• نقائل العظام أو تاريخ من الأورام الخبيثة في الهيكل العظمي.

• تاريخ من العلاج الإشعاعي الخارجي أو العلاج الإشعاعي المزروع الذي يؤثر على الهيكل العظمي.

• الاضطرابات الوراثية التي تزيد من احتمالية الإصابة بسرطان العظام.

اطلب من المرضى الإبلاغ فورًا عن الأعراض السريرية (على سبيل المثال، الألم الموضعي المستمر) والعلامات (على سبيل المثال، كتلة الأنسجة الرخوة التي تكون مؤلمة عند اللمس) التي قد تكون متوافقة مع ساركوما العظام.

انخفاض ضغط الدم الانتصابي
تم الإبلاغ عن انخفاض ضغط الدم الانتصابي عند تناول عقار يورفيباث. وقد تشمل العلامات والأعراض المصاحبة انخفاض ضغط الدم، والدوخة (بما في ذلك الدوخة الوضعية)، والخفقان، وتسارع القلب، والإغماء، أو الإغماء. ويمكن التحكم في مثل هذه الأعراض عن طريق تناول الجرعة قبل النوم، أثناء الاستلقاء. يجب تناول عقار يورفيباث في البداية عندما يكون المريض قادرًا على الجلوس أو الاستلقاء بسبب احتمالية حدوث انخفاض ضغط الدم الانتصابي.

خطر التسمم بالديجوكسين مع الاستخدام المتزامن لمركبات الديجيتاليس
يزيد عقار YORVIPATH من نسبة الكالسيوم في المصل، وبالتالي فإن الاستخدام المتزامن مع عقار الديجوكسين (الذي يتميز بمؤشر علاجي ضيق) قد يجعل المرضى أكثر عرضة لتسمم الديجيتاليس إذا تطور لديهم فرط كالسيوم الدم. وقد تقل فعالية عقار الديجوكسين إذا كان هناك نقص كالسيوم الدم. عند استخدام عقار YORVIPATH بالتزامن مع عقار الديجوكسين، يجب قياس مستويات الكالسيوم والديجوكسين في المصل بشكل روتيني ومراقبة علامات وأعراض تسمم الديجوكسين. راجع معلومات وصف عقار الديجوكسين لتعديل الجرعة، إذا لزم الأمر.

الآثار الجانبية
كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا (≥ 5%) لدى المرضى الذين عولجوا باستخدام يورفيث هي تفاعلات موقع الحقن (39%)، وعلامات وأعراض توسع الأوعية الدموية (28%)، والصداع (21%)، والإسهال (10%)، وآلام الظهر (8%)، وفرط كالسيوم الدم (8%)، وألم البلعوم الفموي (7%).

تفاعلات الأدوية
الأدوية المتأثرة بالكالسيوم في المصل
الديجوكسين: يزيد عقار يورفيباث من نسبة الكالسيوم في المصل، وبالتالي فإن الاستخدام المتزامن مع الديجوكسين (الذي يتميز بمؤشر علاجي ضيق) قد يجعل المرضى أكثر عرضة لتسمم الديجوكسين إذا تطور لديهم فرط كالسيوم الدم. وقد تقل فعالية الديجوكسين إذا كان هناك نقص كالسيوم الدم. عند استخدام عقار يورفيباث بالتزامن مع الديجوكسين، يجب قياس مستويات الكالسيوم والديجوكسين في المصل، ومراقبة علامات وأعراض تسمم الديجوكسين. قد تكون هناك حاجة لتعديل جرعة الديجوكسين و/أو عقار يورفيباث.

الأدوية المعروفة بتأثيرها على الكالسيوم في المصل
قد تؤدي الأدوية التي تؤثر على الكالسيوم في المصل إلى تغيير الاستجابة العلاجية لـ YORVIPATH. قم بقياس الكالسيوم في المصل بشكل أكثر تكرارًا عند استخدام YORVIPATH بالتزامن مع هذه الأدوية، وخاصة بعد البدء في تناول هذه الأدوية أو التوقف عن تناولها أو تعديل الجرعة.

الاستخدام في فئات سكانية محددة
الحمل
البيانات المتاحة من تقارير حالات الحمل في التجارب السريرية من تطوير الأدوية غير كافية لتحديد خطر مرتبط بالدواء من العيوب الخلقية الكبرى أو الإجهاض أو غيرها من النتائج السلبية للأم أو الجنين. إذا تم إعطاء YORVIPATH أثناء الحمل، أو إذا أصبحت المريضة حاملاً أثناء تلقي YORVIPATH، فيجب على مقدمي الرعاية الصحية الإبلاغ عن التعرض لـ YORVIPATH عن طريق الاتصال بالرقم 1-844-442-7236.

الرضاعة
راقب الرضع الذين يرضعون رضاعة طبيعية من إناث عولجت بـ YORVIPATH بحثًا عن أعراض فرط كالسيوم الدم أو نقص كالسيوم الدم. ضع في اعتبارك مراقبة الكالسيوم في مصل الرضيع الذي يرضع رضاعة طبيعية

ننصحك بالإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى إدارة الغذاء والدواء على الرقم (800) FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatchيمكنك أيضًا الإبلاغ عن الآثار الجانبية لشركة Ascendis Pharma على الرقم 1-844-442-7236.

الرجاء الضغط هنا لمراجعة المعلومات الكاملة حول وصف YORVIPATH® في الولايات المتحدة.

حول قصور الغدة جار الدرقية
قصور الغدة جار الدرقية هو مرض غدي يحدث بسبب نقص مستويات هرمون الغدة جار الدرقية (PTH)، وهو المنظم الأساسي لتوازن الكالسيوم والفوسفات في الجسم، والذي يؤثر بشكل مباشر على العظام والكلى وبشكل غير مباشر على الأمعاء. قد يعاني الأفراد المصابون بقصور الغدة جار الدرقية من مجموعة من المضاعفات القصيرة والطويلة الأمد الشديدة والتي قد تهدد الحياة، بما في ذلك التهيج العصبي العضلي، ومضاعفات الكلى، والتكلسات خارج الهيكل العظمي، وضعف الإدراك. يشكل قصور الغدة جار الدرقية بعد الجراحة غالبية الحالات (70-80٪)، في حين تشمل الأسباب الأخرى أسبابًا مناعية ذاتية وأسبابًا مجهولة السبب.