شركة Sangamo Therapeutics تستعيد الحقوق الكاملة لعلاج الهيموفيليا، برنامج العلاج الجيني بعد قرار شركة Pfizer بالتوقف عن تطوير الجيروكتوكوجين Fitelparvovec
أعلنت شركة Sangamo Therapeutics, Inc. (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز Nasdaq: SGMO) اليوم أنها ستستعيد حقوق التطوير والتسويق لـ giroctocogene fitelparvovec، وهو منتج علاج جيني تجريبي مرشح لعلاج البالغين المصابين بالهيموفيليا A الشديدة إلى المعتدلة إلى الشديدة والتي شاركت في تطويرها، و مرخص ل فايزر Inc. (NYSE:)، عقب قرار شركة Pfizer بإنهاء اتفاقية التعاون والترخيص العالمية بين الطرفين. تعتزم شركة Sangamo استكشاف جميع الخيارات لتطوير البرنامج، بما في ذلك البحث عن شريك تعاون جديد محتمل. أوضحت شركة Pfizer لشركة Sangamo أن هذا الإنهاء يعكس قرارها بعدم المضي قدمًا في تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) وطلب ترخيص التسويق (MAA) من أجل أو متابعة تسويق الجيروكتوكوجين فيتيلبارفوفيك.
في يوليو 2024، أعلنت شركة فايزر عن نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من تجربة أفين التي تقيم جيروكتوكوجين فيتيلبارفوفيك والتي أظهرت أن التجربة حققت الأهداف الأولية والثانوية الرئيسية للتفوق مقارنة بالعلاج الوقائي. في 9 ديسمبر 2024، قدمت شركة Pfizer بيانات AFFINE التفصيلية في عرض تقديمي شفهي في الاجتماع والمعرض السنوي السادس والستين لـ ASH، مع اختيار العرض التقديمي كجزء من برنامج “Best of ASH”، والذي يسلط الضوء على أحدث العلوم التي تم تقديمها خلال المؤتمر. الاجتماع السنوي. في نوفمبر 2024، أشارت شركة فايزر لشركة سانجامو إلى أن الشركة كانت تناقش هذه البيانات مع السلطات التنظيمية. أشارت شركة Pfizer سابقًا لشركة Sangamo إلى أنه من المتوقع أن يتم تقديم طلبات BLA وMAA المتوقعة في أوائل عام 2025.
وقال ساندي ماكري، الرئيس التنفيذي: “لقد أثبت جيروكتوكوجين فيتيلبارفوفيك إمكانية أن يكون علاجًا جينيًا يغير حياة مرضى الهيموفيليا أ، وبعد النتائج الإيجابية من تجربة المرحلة 3 أفين، نعتقد أنه في وضع جيد لتقديم الطلبات التنظيمية والتسويق المحتمل”. المدير التنفيذي لشركة سانجامو ثيرابيوتيكس. “على الرغم من دهشتنا وخيبة أملنا الشديدة إزاء قرار شركة Pfizer بإنهاء تعاوننا قريبًا جدًا من التقديمات المتوقعة لـ BLA وMAA، لا سيما في ضوء بيانات التجارب السريرية المحورية المقنعة، فإننا نقدر تعاونهم في قيادة برنامج تطوير سريري قوي وناجح ولتعزيز التقدم. الأصل في هذه المرحلة المهمة. نحن ملتزمون باستكشاف المسار الأمثل للمضي قدمًا في هذا العلاج المهم، بما في ذلك البحث عن الشريك المناسب مع التركيز وفهم البيئة التجارية للطب الجينومي لتقديم هذا الدواء للمرضى. بالتوازي، نواصل التركيز على تطوير خط أنابيب الطب الجينومي العصبي المملوك بالكامل لدينا وتطوير برنامج فابري للعلاج الجيني نحو تقديم BLA محتمل في النصف الثاني من عام 2025.
سيتم إنهاء اتفاقية التعاون والترخيص مع شركة Pfizer اعتبارًا من 21 أبريل 2025، وفي ذلك الوقت سيُطلب من شركة Pfizer نقل برنامج giroctocogene fitelparvovec مرة أخرى إلى Sangamo. وستستمر مراقبة جميع المشاركين في التجربة كما هو مخطط له خلال الفترة الانتقالية.
تعتقد شركة Sangamo أن شراكاتها التي أعلنتها مؤخرًا مع Genentech و Astellas، والمناقشات المتقدمة لتطوير الأعمال لبرنامج Fabry للعلاج الجيني، ستسمح لها برسم مسار للأمام لخط أنابيب الطب الجينومي العصبي الخاص بها بينما تستعد لبدء التسجيل المتوقع للمرضى في المرحلة إجراء نصف دراسة لـ ST-503 لعلاج اعتلال الأعصاب بالألياف الصغيرة مجهول السبب في منتصف عام 2025، وتقديم طلب متوقع للحصول على ترخيص للتجارب السريرية (CTA) لبرنامج مرض البريون في الربع الرابع من عام 2025، ويخضع كل منها لتأمين التمويل الإضافي الكافي.
